【FDA】在醫(yī)療器械的法規(guī)遞交中利用真實世界證據(jù)（附示例）
美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）保護和促進公眾健康的多種方式之一是確保醫(yī)療器械的安全性和有效性，確?；颊吣軌蚣皶r使用醫(yī)療器械并推進醫(yī)療器械創(chuàng)新。對于醫(yī)療產(chǎn)品的保薦人，長期以來一直認為從前瞻性隨機對照試驗中提供數(shù)據(jù)可以證明受管制產(chǎn)品的安全性和有效性。但對于許多醫(yī)療器械，與器械或疾病狀況相關(guān)的實際限制要求對前瞻性隨機對照試驗采用替代方法，并需要增加試驗設(shè)計和統(tǒng)計分析的靈活性。
隨著電子病歷，注冊表，醫(yī)療索賠，藥房數(shù)據(jù)以及可穿戴設(shè)備和移動技術(shù)的反饋等真實世界數(shù)據(jù)（RWD）來源的可用性不斷提高，增強了生成可靠的真實世界證據(jù)（RWE）的潛力，從而支持FDA的監(jiān)管決定。RWE是有關(guān)通過RWD分析得出的醫(yī)療產(chǎn)品的用法、收益和風險的臨床證據(jù)。通過RWD / RWE可以更清楚地證明醫(yī)療產(chǎn)品的真實臨床性能，因為受控的臨床試驗通常無法評估產(chǎn)品在潛在用戶的整個臨床實踐中的所有應(yīng)用。
CDRH的RWD和RWE經(jīng)驗
FDA的設(shè)備與放射衛(wèi)生中心（CDRH）在2017年關(guān)于使用真實證據(jù)支持醫(yī)療設(shè)備監(jiān)管決策的指南中，闡明了如何評估RWD的相關(guān)性和可靠性，以確定它們是否可以生成用于FDA的醫(yī)療器械監(jiān)管決策的RWE類型。。
可以利用RWE將新產(chǎn)品推向市場，也可以來評估現(xiàn)有產(chǎn)品用于新用途的安全性和有效性，以及評估產(chǎn)品在投放市場后的持續(xù)有效性和安全性。最近的分析證明了CDRH的經(jīng)驗，它說明了監(jiān)管決策中已使用的廣泛RWE。今天，CDRH發(fā)布了該分析的結(jié)果，其中包括RWE支持的90種可公開獲得的有關(guān)不同類型監(jiān)管文件的示例。這些示例來自整個CDRH以及整個醫(yī)療器械整個產(chǎn)品生命周期的完整連續(xù)體，但并未包括所有依賴RWE的詳盡清單。
利用RWE的諸多數(shù)據(jù)源和機會
醫(yī)療設(shè)備（包括移動應(yīng)用程序）的創(chuàng)新產(chǎn)生了新的數(shù)據(jù)源，包括設(shè)備本身。例如，某些自動體外除顫器（AED）在使用過程中會收集數(shù)據(jù)，在某些情況下，醫(yī)院外使用的設(shè)備收集的數(shù)據(jù)會在AED的上市前申請中提交（請參閱P160012，P160032和P160033）。在另一個示例中，對來自15,000名在美國境外使用了移動應(yīng)用程序的女性數(shù)據(jù)進行了分析，從而支持了De Novo對避孕用移動軟件應(yīng)用程序的分類請求（請參閱DEN170052）。
如果設(shè)計正確，醫(yī)療設(shè)備注冊中心可以提供高質(zhì)量的RWE。例如，來自美國創(chuàng)傷外科主動脈閉塞手術(shù)復(fù)蘇協(xié)會的數(shù)據(jù)和急性護理手術(shù)注冊處是支持對大血管閉塞導(dǎo)管適應(yīng)癥進行修改的主要臨床證據(jù)來源（請參閱K170411）。醫(yī)療設(shè)備注冊表中的數(shù)據(jù)匯總還可以提供持續(xù)的設(shè)備安全監(jiān)視以及有效性的額外證據(jù)，以滿足上市后數(shù)據(jù)收集要求。例如，為擴大供體肺部便攜式體溫灌注系統(tǒng)的使用而進行的上市前批準（PMA）補充的批準條件，包括使用器官共享聯(lián)合注冊網(wǎng)絡(luò)（UNOS）進行的兩項批準后研究。一項研究在UNOS數(shù)據(jù)庫中長期跟蹤了上市前臨床試驗患者，另一項研究利用UNOS注冊中心收集批準后接受治療的一組患者的數(shù)據(jù)（請參閱P160013 / S002）。
FDA依靠RWE來支持監(jiān)管決策，以幫助加快患者獲得促進公共衛(wèi)生的創(chuàng)新的機會。FDA還將繼續(xù)拓寬和改善在許多類型的設(shè)備上利用RWE的機會。國家衛(wèi)生技術(shù)評估系統(tǒng)（NEST）可以幫助實現(xiàn)這一目標。FDA正在努力建立NEST，以整合來自臨床注冊，電子健康記錄和醫(yī)療賬單索賠的數(shù)據(jù)，以收集有關(guān)醫(yī)療器械更全面的安全性和有效性證據(jù)。
在審查RWE以支持監(jiān)管決策時，F(xiàn)DA依靠科學(xué)可靠的方法和方法來確定所提交的RWE是否具有足夠的質(zhì)量來支持監(jiān)管決策。利用RWE，CDRH可以更及時地訪問更廣泛，更豐富的安全信息集，從而更好地保護美國公眾，并告知我們對整個產(chǎn)品生命周期的監(jiān)督。通過釋放RWE的力量，我們可以加快醫(yī)療產(chǎn)品的開發(fā)速度，并在不影響患者安全的前提下，為需要它們的患者帶來更快，更高效的新創(chuàng)新和進步。
我們邀請利益相關(guān)者查看此處突出顯示的選定示例，以便更好地了解RWE的應(yīng)用范圍及其廣泛適用性。
原文作者：CDRH設(shè)備與放射衛(wèi)生中心主任Jeff Shuren，醫(yī)學(xué)博士和J.D.，以及CDRH產(chǎn)品評估與質(zhì)量辦公室，臨床證據(jù)與分析辦公室主任，DanielCaños，醫(yī)學(xué)博士。
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